Médicament orphelinOn appelle médicament orphelin tout médicament développé pour le traitement de « maladies orphelines » (c'est-à-dire des maladies rares). Le terme est apparu aux États-Unis dans le de 1983. Selon cet acte, une maladie orpheline est (A) soit une maladie qui touche moins de personnes sur leur territoire, (B) soit une maladie qui touche plus de personnes sur leur territoire, et pour laquelle il est improbable que le coût de la mise au point et de la fabrication aux États-Unis d'un médicament contre cet état ou de cette maladie soit récupéré par les ventes aux États-Unis de ce médicament.
Chimie pharmaceutiqueLa chimie pharmaceutique et la chimie thérapeutique (chimie médicinale ou chimie médicale) sont des disciplines scientifiques placées à l'intersection de la chimie, de la pharmacologie et de la médecine. Elles sont hautement interdisciplinaires et mélangent la chimie organique, la biochimie, la chimie numérique, la pharmacologie, la pharmacognosie, la biologie moléculaire, les statistiques et la chimie physique. La chimie pharmaceutique a pour objet la définition et la préparation de composés chimiques, substances actives et excipients, entrant dans la composition des médicaments.
DrogueUne est un composé chimique, biochimique ou naturel, capable d'altérer une ou plusieurs activités neuronales et/ou de perturber les communications neuronales. La consommation de drogues par l'Homme – afin de modifier ses fonctions physiologiques ou psychiques, ses réactions physiologiques et ses états de conscience – n'est pas récente. Certaines drogues peuvent engendrer une dépendance physique ou psychologique. L'usage de celles-ci peut avoir pour conséquences des perturbations physiques ou mentales.
Médicamentvignette|Boîtes de médicaments vignette|Ampoules Un médicament est toute substance ou composition présentée comme possédant des propriétés curatives ou préventives à l'égard des maladies humaines ou animales. Par extension, un médicament comprend toute substance ou composition pouvant être utilisée chez l'être humain ou l'animal ou pouvant leur être administrée, en vue d'établir un diagnostic médical ou de restaurer, corriger ou modifier leurs fonctions physiologiques en exerçant une action pharmacologique, immunologique ou métabolique.
Médicament génériquethumb|Médicament générique Un médicament générique — ou un générique — est un médicament identique ou équivalent à celui d'une marque (appelé médicament princeps, ce dernier étant le médicament original protégé par brevet). La substance active (ou principe actif du médicament) en est soit identique, soit équivalente à celle du produit de marque, les seules autres différences possibles étant la présentation, la forme d'administration (uniquement pour la voie orale) et les excipients avec une tolérance dans la concentration plasmatique maximale entre le médicament original et le générique.
Drug discoveryIn the fields of medicine, biotechnology and pharmacology, drug discovery is the process by which new candidate medications are discovered. Historically, drugs were discovered by identifying the active ingredient from traditional remedies or by serendipitous discovery, as with penicillin. More recently, chemical libraries of synthetic small molecules, natural products or extracts were screened in intact cells or whole organisms to identify substances that had a desirable therapeutic effect in a process known as classical pharmacology.
Autorisation temporaire d'utilisationUne autorisation temporaire d'utilisation (ATU) scindée en autorisation d'accès précoce et autorisation d'accès compassionnel (AAC) en juillet 2021, est une procédure française créée en 1986 et permettant à certaines catégories de malades d'utiliser des médicaments n'ayant pas encore été mis sur le marché. Le mécanisme est complété par des « recommandations temporaires d'utilisation » pour les spécialités bénéficiant d'une AMM mais pas encore d'une prise en charge de droit commun par l'assurance maladie.
Conception de médicamentLa conception de médicament, plus précisément conception de substance pharmacologiquement active plus connue sous sa dénomination anglaise Drug design est l'ensemble des processus nécessaires à l'élaboration d'un médicament. Dans l'industrie pharmaceutique, ces processus peuvent-être subdivisés et répartis en quatre phases ou étapes : La phase de recherche La phase de développement La phase clinique La phase de mise sur le marché Remarque : Les phases de recherche et développement sont communément dénommées R&D.
Hit to leadHit to lead (H2L) also known as lead generation is a stage in early drug discovery where small molecule hits from a high throughput screen (HTS) are evaluated and undergo limited optimization to identify promising lead compounds. These lead compounds undergo more extensive optimization in a subsequent step of drug discovery called lead optimization (LO).