TafamidisLe tafamidis est une molécule indiquée dans le traitement des formes débutantes de neuropathies amyloïdes familiales par mutation Val30Met du gène de la transthyrétine (ou pré-albumine), mutation la plus fréquente, retrouvée chez la totalité des patients d'origine portugaise. Ce médicament est disponible sous une forme associée à la méglumine, le tafamidis méglumine. Il est commercialisé sous le nom Vyndaqel par le laboratoire Pfizer. Il se fixe à la transthyrétine mutée, empêchant la dégradation du tétramère en monomères.
ThioflavinThioflavins are fluorescent dyes that are available as at least two compounds, namely Thioflavin T and Thioflavin S. Both are used for histology staining and biophysical studies of protein aggregation. In particular, these dyes have been used since 1989 to investigate amyloid formation. They are also used in biophysical studies of the electrophysiology of bacteria. Thioflavins are corrosive, irritants, and are acutely toxic, causing serious eye damage. Thioflavin T has been used in research into Alzheimer's disease and other neurodegenerative diseases.
Fungal prionA fungal prion is a prion that infects hosts which are fungi. Fungal prions are naturally occurring proteins that can switch between multiple, structurally distinct conformations, at least one of which is self-propagating and transmissible to other prions. This transmission of protein state represents an epigenetic phenomenon where information is encoded in the protein structure itself, instead of in nucleic acids. Several prion-forming proteins have been identified in fungi, primarily in the yeast Saccharomyces cerevisiae.
Amylose à transthyrétineL'amylose de la (ou à) transthyrétine ou amyloïdose à transthyrétine, est une amyloïdose, maladie systémique caractérisée par une atteinte du système nerveux, des reins, des yeux et du cœur. Les premiers signes de la maladie apparaissent le plus souvent vers l'âge de 30 à mais peuvent survenir plus tôt. Le système nerveux périphérique est touché par une neuropathie qui se manifeste le plus souvent au niveau des pieds, avec des troubles sensitifs suivis par des troubles moteurs.
