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Concept
Tisagenlecleucel
Résumé
Le tisagenlecleucel, commercialisé sous le nom de marque Kymriah, est un traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (LAL) qui utilise les propres lymphocytes T de l'organisme pour lutter contre les cellules B malignes, après modification génétique de ces cellules T .
Les lymphocytes T d'une personne atteinte d'une prolifération cellulaire maligne sont prélevées par leucaphérèse, puis génétiquement modifiés, pour fabriquer un récepteur à la surface des lymphocytes T, associant des composants d'un récepteur de cellule T et d'un anticorps spécifique à une protéine de la cellule cancéreuse, pour exprimer un récepteur antigénique chimérique de cellule T (CAR-T) reconnaissant et ciblant la protéine CD19 présente sur les cellules B malignes. Les cellules CAR-T anti-CD19 ainsi obtenues sont réinjectées (transfert adoptif de cellules), se multiplient et s’activent après leur liaison aux cellules cibles exprimant la protéine CD19, induisant l'apoptose (ou mort cellulaire programmée) de ces cellules B malignes.
Ce traitement a été inventé et initialement développé à l'Université de Pennsylvanie ; Novartis en a terminé le développement, obtenu l'approbation de la Food and Drug Administration (FDA) et commercialisé le traitement. En , il est devenu aux États-Unis le premier traitement incluant une étape de thérapie génique approuvé par la Food and Drug Administration.
Le tisagenlecleucel est indiqué pour le traitement des patients de moins de 25 ans atteints d'une leucémie lymphoblastique aiguë (LAL) à cellules B réfractaire aux traitements habituels ou en cours de rechute. Une autre indication est le traitement d'adultes atteints d'un lymphome diffus à grandes cellules B (LDGC-B) récidivant ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement systémique, incluant les lymphomes diffus à grandes cellules B sans autre spécification, les lymphomes à cellules B de haut grade et les LDGC-B résultant d'un lymphome folliculaire.
Des effets secondaires graves surviennent chez la plupart des patients.
Source officielle
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