Une étude cas-témoins est une étude statistique observationnelle rétrospective utilisée en épidémiologie. Les études cas-témoins sont utilisées pour mettre en évidence des facteurs qui peuvent contribuer à l'apparition d'une maladie en comparant des sujets qui ont cette maladie (les cas) avec des sujets qui n'ont pas la maladie mais qui sont similaires par ailleurs (les témoins). Les études cas-témoins posent donc la question : Y a-t-il plus de gens exposés à un facteur (par exemple plus de fumeurs) chez les cas que chez les témoins ? Les études cas-témoins sont des études qui sont relativement peu onéreuses et faciles à mettre en place. L'un des succès les plus significatifs de l'étude cas-témoins a été de démontrer le lien entre le tabagisme et le cancer du poumon. Sir Richard Doll a été capable de montrer une association statistiquement significative entre les deux. Les opposants ont notamment fait valoir, à juste titre, pendant de nombreuses années que ce type d'étude seul ne peut prouver un lien de causalité, mais les résultats des études de cohorte ont confirmé ce lien de causalité. Il est maintenant admis que le tabagisme est responsable d'environ 87 % de la mortalité par cancer du poumon en France et 88 % aux États-Unis. L'une des premières études cas-témoins connue fut publiée en 1926 par Janet Lane-Claypon dans son étude intitulée A Further Report on Cancer of the Breast with Special Reference to its Associated Antecedent Conditions. Reports on Public Health and Medical Subjects. L'échantillonnage est basé sur une variable de « sortie » : la maladie. L'étude ne commence que quand la maladie est déjà déclarée. On décide alors de regarder l'historique du malade. Un groupe de personnes atteintes d'une maladie (cas) est comparé à un groupe de sujets qui n'ont pas la maladie étudiée (témoins). Le but est la recherche d'un ou des facteurs d'exposition antérieurs à la maladie susceptibles de pouvoir l'expliquer. Ce type d'étude sert donc à tester une hypothèse spécifique avec une association d'un facteur de risque.

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vignette|Risque relatif de mortalité en fonction de l'IMC chez les femmes blanches américaines qui n'ont jamais fumé. Berrington de Gonzalez A, Hartge P, Cerhan JR, et al. (décembre 2010). "Body-mass index and mortality among 1.46 million white adults". N. Engl. J. Med. 363 (23) : 2211-9. DOI:10.1056/NEJMoa1000367. PMID 21121834. Le risque relatif (RR) est une mesure statistique souvent utilisée en épidémiologie, mesurant le risque de survenue d'un événement dans un groupe par rapport à l’autre.
Facteur de confusion
En statistique, un facteur de confusion, ou facteur confondant, ou encore variable confondante, est une variable aléatoire qui influence à la fois la variable dépendante et les variables explicatives. Ces facteurs sont notamment à l'origine de la différence entre corrélation et causalité (Cum hoc ergo propter hoc). En santé publique, c'est une variable liée à la fois au facteur de risque et à la maladie ou à un autre évènement de l'étude lié à la santé, ce qui est susceptible d'induire un biais dans l'analyse du lien (entre maladie et facteur de risque), produisant ainsi de fausses associations.
Étude de cohorte
Une étude de cohorte est une étude statistique de type longitudinal. Elle peut être ou interventionnelle, ou . Ce type d'étude scientifique est notamment utilisé en médecine et en épidémiologie (pour ces deux domaines, les bases de données collectées sont dédiées aux études de cohortes épidémiologiques), en sciences humaines et sociales, en science actuarielle et en écologie. L'une des premières études de cohorte connues fut menée par Janet Lane-Claypon en 1912 dans son étude intitulée Report to the Local Government Board upon the Available Data in Regard to the Value of Boiled Milk as a Food for Infants and Young Animals.
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