Protein Therapeutics: Protéines sanguines et enzymes

Cette séance de cours couvre la composition du sang, y compris les cellules, les protéines et les sels, ainsi que les fonctions et les exemples de protéines sanguines. Il se transforme également en coagulation sanguine, en dons et en maladies traitées avec des produits sanguins et des enzymes, comme la carence en alpha 1-antitrypsine. La présentation explore l'identification des facteurs plasmatiques manquants, des voies de coagulation et de la Loi sur les médicaments orphelins. On discute d'exemples de médicaments enzymatiques et de leur production grâce à la technologie de l'ADN recombinant, ainsi que d'études de cas sur des maladies comme la maladie de Gaucher et la dystrophie musculaire de Duchenne.