Explore la production de vecteurs viraux pour les applications de thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV et le processus de production et de purification à grande échelle.
Explore comment les réseaux de régulation génique encodent les changements dans le développement cellulaire et l'importance des interactions entre les différents réseaux de régulation.
Explore la thérapie génique pour les maladies neurologiques, y compris les troubles monogéniques et multifactoriels, et l'utilisation de Cas9 et les mécanismes de réparation.
Explore les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de la SMA, y compris l'efficacité chez les patients, les résultats des essais, les effets indésirables, le ciblage cellulaire et les perspectives futures.
