Résumé
thumb|236px|Une structure du Cas9 de S. aureus dans un complexe avec un ARN guide (haut) et son ADN cible (bas). Cas9 (en) est une protéine d'origine bactérienne aux propriétés anti-virales. Sa capacité à couper l'ADN au niveau de séquences spécifiques en a fait un outil de biologie moléculaire aux vastes perspectives d'utilisation. C'est une endonucléase d'ADN guidée par ARN, c'est-à-dire une enzyme spécialisée pour couper l'ADN avec deux zones de coupe actives, une pour chaque brin de la double hélice. La protéine Cas9 est associée au système immunitaire adaptatif type II de CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Cette enzyme peut être utilisée en génie génétique pour modifier facilement et rapidement le génome des cellules animales et végétales. Des outils permettant d'éditer le génome existaient depuis les années 1970 mais étaient bien moins efficaces, plus complexes et bien plus coûteux que Cas9. Cette technique Crispr-Cas9, dite des « ciseaux moléculaires », fait beaucoup parler d'elle, entre espoirs de guérir des maladies génétiques et risques de dérives éthiques. Ces questions liées à la modification génétique renvoient directement à la Convention sur les droits de l'homme et la biomédecine de 1997, dont l'article 13 est consacré aux interventions sur le génome humain. Il est écrit qu'« une intervention ayant pour objet de modifier le génome humain ne peut être entreprise que pour des raisons préventives, diagnostiques ou thérapeutiques et seulement si elle n'a pas pour but d'introduire une modification dans le génome de la descendance. » Depuis sa découverte, la protéine Cas9 a été largement utilisée comme outil d'ingénierie du génome pour produire des ruptures du double brin d’ADN ciblé. Ces cassures peuvent conduire à l’inactivation de gènes ou à l'introduction de gènes hétérologues par jonction d'extrémités non homologues ou par recombinaison homologue chez de nombreux organismes. Parallèlement aux nucléases à doigt de zinc et aux protéines TALEN, Cas9 est devenu un outil de premier plan dans le domaine de la génomique.
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