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Séance de cours
Stratégies alternatives pour la thérapie génique SMA
Description
Cette séance de cours traite des stratégies alternatives pour la thérapie génique de l'amyotrophie spinale (SMA), y compris l'utilisation d'oligonucléotides antisens pour inhiber l'épissage de l'exon 8, l'amélioration de l'inclusion de l'exon 8 pour améliorer les niveaux de l'exon 7, et l'exploration de l'édition du génome par la réparation dirigée par homologie du gène SMN2. Le potentiel de la réparation non homogène et les limites du système CRISPR-Cas9 dans la thérapie génique SMA sont également abordés.
Source officielle
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