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Explore les outils et les diagnostics basés sur le CRISPR pour des méthodes de test plus rapides, plus simples et moins coûteuses avec une grande spécificité et sensibilité.
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Explore les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de la SMA, y compris l'efficacité chez les patients, les résultats des essais, les effets indésirables, le ciblage cellulaire et les perspectives futures.
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Introduit la biologie synthétique pour le traitement des maladies, couvrant les thérapies d'ARN, la découverte de médicaments et les circuits géniques.
