Thérapie génique : RNA Therapeutics & Monogenic Diseases

Cette séance de cours couvre la thérapie génique, la thérapeutique à base d'ARN et le traitement des maladies monogéniques. Il traite des stratégies, des défis et des cibles de la thérapie génique, ainsi que du développement et de l'approbation de la thérapie à l'ARN. L'utilisation de Nusinersen dans l'amyotrophie spinale et les progrès dans le traitement de l'immunodéficience combinée sévère par la thérapie génique sont également explorés. En outre, la séance de cours se penche sur la thérapie cellulaire CAR T pour le traitement du cancer et la thérapie innovante d’édition de gènes basée sur CRISPR pour les troubles de la cécité héréditaire.