Thérapie génique : Objectifs et Thérapeutique

Cette séance de cours couvre les cibles de thérapie génique, y compris les récepteurs, les enzymes, les canaux ioniques et les protéines thérapeutiques. Il discute des principes de la thérapie génique, des défis de livraison et des succès dans le traitement des maladies monogéniques comme l'amyotrophie spinale. L'utilisation de thérapies à base d'ARN, telles que les inhibiteurs antisens et l'interférence ARN, est également explorée, avec des exemples tels que Nusinersen pour SMA et Patisiran pour l'amylose héréditaire médiée par la transthyrétine. La séance de cours se penche sur l'histoire de la thérapie génique, du premier traitement chez une souris aux récents traitements approuvés par la FDA comme Luxturna et Kymriah. Il met en évidence les défis et les progrès de la thérapie génique, y compris le développement de la thérapie cellulaire CAR T et des traitements basés sur CRISPR pour les troubles génétiques tels que l’amaurose congénitale de Leber.