Thérapie géniquedroite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.
Knock-inLe knock-in, en biologie moléculaire, est une variante du knock-out. Dans cette variante, mis à part une invalidation du gène cible, un gène d'intérêt est introduit dans le locus. Après recombinaison homologue, ce gène d'intérêt est placé sous le contrôle du promoteur et des séquences régulatrices du gène cible. Il est donc synthétisé à la place du gène cible. Le plus souvent, on choisit d'insérer un gène rapporteur comme le gène de la β-galactosidase qui une fois exprimé peut être observé, et quantifié.
Acidose métaboliqueL'acidose métabolique est un trouble de l'équilibre acido-basique défini par une baisse du pH dans le secteur extracellulaire plasmatique (sang), d'origine métabolique. C'est une baisse des ions bicarbonates qui en est la cause, elle-même pouvant être due à une diarrhée, une atteinte rénale, ou à une charge acide excessive d'origine exogène ou endogène (lactatémie élevée, état de choc, cétose). Le pH représente la concentration en protons libres d'une solution. Le pH se mesure dans le sang, la lymphe, l'espace interstitiel et le milieu intracellulaire.
Acide uriqueL’acide urique est un composé chimique de formule brute . C'est une molécule quasiment insoluble dans l’eau résultant de la dégradation et de l'excrétion des purines (principalement la guanine et l'adénine) chez l'homme et les primates supérieurs, qui ne possèdent plus l'enzyme (uricase) conduisant à l'allantoïne présente chez la plupart des autres mammifères. Chez les oiseaux et les reptiles, l'acide urique est aussi le produit d'élimination des purines, mais son excrétion se fait sous forme solide avec les selles au travers du cloaque et non dans les urines sous forme d'urée (soluble dans l'eau) comme chez l'homme (uricotélie).
FomépizoleLe fomépizole est un pyrazole utilisé comme antidote en cas d'intoxication, attestée ou suspectée, à l'éthylène glycol ou au méthanol. Il peut être utilisé seul ou en association avec une hémodialyse. Ce composé chimique a également été étudié en chimie de coordination. Le fomépizole est un inhibiteur compétitif de l'alcool déshydrogénase, une enzyme du foie à l'origine de la toxicité du méthanol et de l'éthylène glycol : L'éthylène glycol est converti par l'alcool déshydrogénase en glycolaldéhyde , lequel donne successivement du glycolate , du glyoxylate et de l'oxalate ; ce sont ces deux derniers composés qui sont toxiques et responsables de l'acidose métabolique et des atteintes rénales observées lors d'une intoxication à l'éthylène glycol.
