Adeno-associated viruses (AAV) are small viruses that infect humans and some other primate species. They belong to the genus Dependoparvovirus, which in turn belongs to the family Parvoviridae. They are small (approximately 26 nm in diameter) replication-defective, nonenveloped viruses and have linear single-stranded DNA (ssDNA) genome of approximately 4.8 kilobases (kb).
Several features make AAV an attractive candidate for creating viral vectors for gene therapy, and for the creation of isogenic human disease models. Gene therapy vectors using AAV can infect both dividing and quiescent cells and persist in an extrachromosomal state without integrating into the genome of the host cell. In the native virus, however, integration of virally carried genes into the host genome does occur. Integration can be important for certain applications, but can also have unwanted consequences. Recent human clinical trials using AAV for gene therapy in the retina have shown promise.
In March 2023, a series of Nature papers linked infection of adeno-associated virus 2 (AAV2) to a wave of childhood hepatitis.
The adeno-associated virus (AAV), previously thought to be a contaminant in adenovirus preparations, was first identified as a dependoparvovirus in the 1960s in the laboratories of Bob Atchison at Pittsburgh and Wallace Rowe at NIH. Serological studies in humans subsequently indicated that, despite being present in people infected by helper viruses such as adenovirus or herpes virus, AAV itself did not cause any disease.
Wild-type AAV has attracted considerable interest from gene therapy researchers due to a number of features. Chief amongst these was the virus's apparent lack of pathogenicity. It can also infect non-dividing cells and has the ability to stably integrate into the host cell genome at a specific site (designated AAVS1) in the human chromosome 19. This feature makes it somewhat more predictable than retroviruses, which present the threat of a random insertion and of mutagenesis, which is sometimes followed by development of a cancer.
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This course will provide the fundamental knowledge in neuroscience required to
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integrated to give rise to cognition and beh
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The goal of the course is to guide students through the essential aspects of molecular neuroscience and neurodegenerative diseases. The student will gain the ability to dissect the molecular basis of
thumb|Virus adéno-associés. Un virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant chez les primates dont l'humain. Les virus adéno-associés, très attractifs comme vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études précliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Certains sérotypes naturels (AAV9) ou artificiels traversent la barrière hémato-encéphalique chez l'homme.
Les vecteurs viraux sont des outils couramment utilisés en biologie moléculaire pour délivrer un gène d’intérêt à l'intérieur de cellules. Ce procédé peut être utilisé sur un organisme vivant () ou sur des cellules maintenues en culture (). L'évolution a permis aux virus de développer des mécanismes spécifiques et particulièrement efficaces pour incorporer leur génome à l'intérieur des cellules qu'ils infectent. Ce mécanisme d'incorporation de matériel génétique (ADN ou ARN) s'appelle la transduction.
droite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.
Explore la production de vecteurs viraux pour les applications de thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV et le processus de production et de purification à grande échelle.
Explore la thérapie génique pour le SNC et les organes sensoriels, en se concentrant sur les maladies génétiques rares et les progrès de la médecine de précision.