Explore la production de vecteurs viraux pour les applications de thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV et le processus de production et de purification à grande échelle.
Explore les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de la SMA, y compris l'efficacité chez les patients, les résultats des essais, les effets indésirables, le ciblage cellulaire et les perspectives futures.
Discute de la sélection de vecteurs viraux pour la thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV pour la thérapie SMA1 et l'administration du SNC.
Déplacez-vous dans des approches instrumentales variables pour des régimes de traitement optimaux, y compris la médecine de précision et des recommandations personnalisées, en mettant l'accent sur les conditions d'identification et les estimateurs robustes basés sur la classification.
