Vecteurs AAV: développement et applications

Description

Cette séance de cours couvre le développement du premier vecteur AAV, AAV2, et les défis posés par les anticorps préexistants chez les adultes, ainsi que la diversité des sérotypes et des variantes AAV. Le conférencier explique comment différents sérotypes AAV ciblent des organes et des types de cellules spécifiques, permettant des applications sur mesure. Les vecteurs AAV ont une petite taille de capside, limitant la taille du matériel génétique qui peut être inséré, mais leur stabilité et leur résistance à diverses conditions les rendent idéales pour les applications de thérapie génique.

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Concepts associés (23)

La thérapie génique de la rétine est prometteuse dans le traitement de différentes formes de cécité héréditaire et non héréditaire. En thérapie génique de la rétine, les vecteurs les plus largement utilisés pour la délivrance de gènes oculaires sont basés sur le virus adéno-associé. Le grand avantage de l'utilisation du virus adéno-associé pour la thérapie génique est qu'il provoque des réponses immunitaires minimales et assure la médiation de l'expression transgénique à long terme dans une variété de types de cellules rétiniennes.

thumb|Virus adéno-associés. Un virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant chez les primates dont l'humain. Les virus adéno-associés, très attractifs comme vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études précliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Certains sérotypes naturels (AAV9) ou artificiels traversent la barrière hémato-encéphalique chez l'homme.

Les vecteurs viraux sont des outils couramment utilisés en biologie moléculaire pour délivrer un gène d’intérêt à l'intérieur de cellules. Ce procédé peut être utilisé sur un organisme vivant () ou sur des cellules maintenues en culture (). L'évolution a permis aux virus de développer des mécanismes spécifiques et particulièrement efficaces pour incorporer leur génome à l'intérieur des cellules qu'ils infectent. Ce mécanisme d'incorporation de matériel génétique (ADN ou ARN) s'appelle la transduction.

droite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.

En biologie, le mot sérovar (ou serovar, également appelé sérotype ou serotype) désigne une propriété antigénique permettant d'identifier une cellule (bactéries, globule rouge) ou un virus par des méthodes sérologiques. La technique est souvent appelée le sérogroupage ou sérotypage. Autrement dit, c'est le nom donné à la variété sérologique correspondant à une espèce (bactérie, virus.) et la manière de nommer les subdivisions taxonomiques (de classement) de micro-organismes sur la base des caractéristiques de leur antigène ou protéines.