Choisir un vecteur viral et la méthode de livraison

Cette séance de cours couvre la sélection des vecteurs viraux pour la thérapie génique, en se concentrant sur des facteurs tels que l'intégration génomique, les types cellulaires transduits, la longueur de la transcription, la conception vectorielle, le génome viral et les réactions immunitaires. Des exemples spécifiques sont fournis, notamment l'utilisation de vecteurs adéno-associés au virus (AAV) pour le traitement de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale de type 1 (SMA1) et les différentes voies d'administration des vecteurs AAV dans le système nerveux central.