Explore la neurogénétique du XXIe siècle et les éléments constitutifs des gènes, mettant l'accent sur l'impact de l'environnement et de la génétique sur le développement neurologique.
Explore la production de vecteurs viraux pour les applications de thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV et le processus de production et de purification à grande échelle.
Plonge dans la base moléculaire de la diversité phénotypique, en soulignant le rôle de l'épigénétique et des gènes non conservés dans la formation de la diversité.
Se penche sur les réseaux de régulation des gènes, les techniques ChIP-seq, l'interprétation des données du projet ENCODE et la modélisation de l'expression génique différentielle.
Explore l'impact de la variation réglementaire sur la médecine de précision, en se concentrant sur les SNP GWAS non codants et la variation de l'expression des gènes.
Explore les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de la SMA, y compris l'efficacité chez les patients, les résultats des essais, les effets indésirables, le ciblage cellulaire et les perspectives futures.
