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Cette séance de cours explore différentes approches en thérapie génique pour diverses maladies, telles que l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale, la maladie de Huntington et la maladie de Parkinson. Il examine les avantages du transfert de gènes par rapport aux médicaments conventionnels, y compris l'accessibilité, le traitement à long terme et une distribution plus physiologique. La séance de cours porte également sur les vecteurs de transmission, en mettant l'accent sur les vecteurs viraux et leurs caractéristiques dans la transmission des gènes.