Thérapie génique pour le SNC et les organes sensoriels

Cette séance de cours couvre la thérapie génique pour le système nerveux central (SNC) et les organes sensoriels, en se concentrant sur les maladies génétiques rares affectant ces systèmes. Il aborde les principes de la thérapie génique, le développement de thérapies géniques pour les maladies rares, et les défis et les progrès dans les stratégies de thérapie génique. La séance de cours explore également l'utilisation des vecteurs viraux, des acides nucléiques et de la médecine de précision dans le traitement des maladies héréditaires et complexes. Les exemples spécifiques incluent la thérapie génique pour l'atrophie musculaire spinale, la sclérose latérale amyotrophique, la cécité et la surdité. La présentation explore l'histoire, les tendances actuelles et les perspectives d'avenir de la thérapie génique, en mettant l'accent sur les applications potentielles dans le traitement des troubles neurologiques.