Régulation de la transcriptionLa régulation de la transcription est la phase du contrôle de l'expression des gènes agissant au niveau de la transcription de l'ADN. Cette régulation modifiera la quantité d'ARN produit. Cette régulation est principalement effectuée par la modulation du taux de transcription par l'intervention de facteurs de transcription qui se classent en deux catégories : les éléments cis-regulateurs géniques, en coopération avec les facteurs transprotéiques. Il existe également des mécanismes de régulation de la terminaison de la transcription.
Transcription (biologie)En biologie moléculaire, la transcription est la première étape de l'expression génique basée sur l'ADN, au cours de laquelle un segment particulier d'ADN est « copié » en ARN par une enzyme appelée ARN polymérase. Chez les eucaryotes, la transcription se déroule dans le noyau des cellules. Certains types d'ARN appélés « ARN non codants » n'ont pas vocation à être traduits en protéines et peuvent jouer un rôle régulateur ou structurel (par exemple les ARN ribosomiques).
Gene targetingEn biologie moléculaire, le gene targeting est une méthode permettant le remplacement d'un gène par une nouvelle séquence par le biais de la recombinaison homologue. La nouvelle séquence peut être un nouveau gène, une version modifiée du même gène ou tout autre séquence d'intérêt. Au sens large le gene targeting décrit tout remplacement ciblé d'une séquence dans un génome. Le Prix Nobel de physiologie ou médecine 2007 fut décerné à Mario R. Capecchi, Martin J.
Immortalised cell lineAn immortalised cell line is a population of cells from a multicellular organism which would normally not proliferate indefinitely but, due to mutation, have evaded normal cellular senescence and instead can keep undergoing division. The cells can therefore be grown for prolonged periods in vitro. The mutations required for immortality can occur naturally or be intentionally induced for experimental purposes. Immortal cell lines are a very important tool for research into the biochemistry and cell biology of multicellular organisms.
Médicament biologiqueUn médicament biologique ou biomédicament est un produit biotechnologique, pharmaceuticalement actif et synthétisé par une source biologique (cellule vivante) ou extraite d'elle, et non obtenue par la chimie de synthèse. Ceci inclut des protéines (par exemple hormones, cytokines, anticorps, des vaccins, etc.) et des glycanes (anticoagulants tels que les héparine), c'est-à-dire des macromolécules généralement très complexes (par leur formule chimique, leur taille et configuration spatiale).
Gene deliveryGene delivery is the process of introducing foreign genetic material, such as DNA or RNA, into host cells. Gene delivery must reach the genome of the host cell to induce gene expression. Successful gene delivery requires the foreign gene delivery to remain stable within the host cell and can either integrate into the genome or replicate independently of it. This requires foreign DNA to be synthesized as part of a vector, which is designed to enter the desired host cell and deliver the transgene to that cell's genome.
Host cell proteinHost cell proteins (HCPs) are process-related protein impurities that are produced by the host organism during biotherapeutic manufacturing and production. During the purification process, a majority of produced HCPs are removed from the final product (>99% of impurities removed). However, residual HCPs still remain in the final distributed pharmaceutical drug. Examples of HCPs that may remain in the desired pharmaceutical product include: monoclonal antibodies (mAbs), antibody-drug-conjugates (ADCs), therapeutic proteins, vaccines, and other protein-based biopharmaceuticals.
Interférence par ARNUn ARN interférent est un acide ribonucléique (ARN) simple ou double brin dont l'interférence avec un ARN messager spécifique conduit à sa dégradation et à la diminution de sa traduction en protéine. Dans la mesure où l'ARN joue un rôle crucial dans l'expression des gènes, l'ARN interférent permet de bloquer celle-ci en rendant « silencieux » tel ou tel gène. Ce phénomène a été découvert dans les années 1990, valant à Andrew Z. Fire et Craig C. Mello le prix Nobel de physiologie et de médecine en 2006.
Thérapie génique de la rétine humaineLa thérapie génique de la rétine est prometteuse dans le traitement de différentes formes de cécité héréditaire et non héréditaire. En thérapie génique de la rétine, les vecteurs les plus largement utilisés pour la délivrance de gènes oculaires sont basés sur le virus adéno-associé. Le grand avantage de l'utilisation du virus adéno-associé pour la thérapie génique est qu'il provoque des réponses immunitaires minimales et assure la médiation de l'expression transgénique à long terme dans une variété de types de cellules rétiniennes.
Drug discoveryIn the fields of medicine, biotechnology and pharmacology, drug discovery is the process by which new candidate medications are discovered. Historically, drugs were discovered by identifying the active ingredient from traditional remedies or by serendipitous discovery, as with penicillin. More recently, chemical libraries of synthetic small molecules, natural products or extracts were screened in intact cells or whole organisms to identify substances that had a desirable therapeutic effect in a process known as classical pharmacology.
