Virus adéno-associéthumb|Virus adéno-associés. Un virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant chez les primates dont l'humain. Les virus adéno-associés, très attractifs comme vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études précliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Certains sérotypes naturels (AAV9) ou artificiels traversent la barrière hémato-encéphalique chez l'homme.
Putamenvignette|Vue en 3D du putamen (en rouge). Le putamen constitue la partie latérale du noyau lenticulaire, dont la partie médiale est le pallidum. Il est bordé latéralement par la capsule externe qui le sépare du claustrum. Les deux fonctions principales du putamen sont la régulation des mouvements et l'influence de différents types d'apprentissages. Pour ce faire, cette structure utilise les neurotransmetteurs GABA, l'acétylcholine et l'enképhaline. Le putamen joue également un rôle dans des maladies neurodégénératives comme la maladie de Parkinson.
Pars compactaThe pars compacta (SNpc) is one of two subdivisions of the substantia nigra of the midbrain (the other being the pars reticulata); it is situated medial to the pars reticulata. It is formed by dopaminergic neurons. It projects to the striatum and portions of the cerebral cortex. It is functionally involved in fine motor control. Parkinson's disease is characterized by the death of dopaminergic neurons in this region. In humans, the nerve cell bodies of the pars compacta are coloured black by the pigment neuromelanin.
Gene deliveryGene delivery is the process of introducing foreign genetic material, such as DNA or RNA, into host cells. Gene delivery must reach the genome of the host cell to induce gene expression. Successful gene delivery requires the foreign gene delivery to remain stable within the host cell and can either integrate into the genome or replicate independently of it. This requires foreign DNA to be synthesized as part of a vector, which is designed to enter the desired host cell and deliver the transgene to that cell's genome.
Cortico-basal ganglia-thalamo-cortical loopThe cortico-basal ganglia-thalamo-cortical loop (CBGTC loop) is a system of neural circuits in the brain. The loop involves connections between the cortex, the basal ganglia, the thalamus, and back to the cortex. It is of particular relevance to hyperkinetic and hypokinetic movement disorders, such as Parkinson's disease and Huntington's disease, as well as to mental disorders of control, such as attention deficit hyperactivity disorder (ADHD), obsessive–compulsive disorder (OCD), and Tourette syndrome.
Ubiquitine ligaseL’ubiquitine ligase, ou ubiquitine ligase E3, est une ligase qui catalyse la réaction : ATP + ubiquitine + lysine–proteine AMP + diphosphate + N-ubiquityllysine–protéine. Cette enzyme recrute l' E2 chargée en ubiquitine, reconnaît une protéine substrat, et assiste ou catalyse directement le transfert de l'ubiquitine de l'enzyme E2 vers la protéine substrat. L'ubiquitine est liée à un résidu de lysine sur la protéine cible par une liaison isopeptidique.
Récepteur NMDAthumb|Représentation schématique d'un récepteur NMDA activé. Le glutamate et la glycine occupent leurs sites de liaison. S'il était occupé, le site allostérique causerait l'inactivation du récepteur. Les récepteurs NMDA requièrent la liaison de deux molécules de glutamate ou d'aspartate et deux de glycine. thumb|Structure de la molécule de NMDA. Les récepteurs NMDA (récepteur au N-méthyl-D-aspartate) sont des récepteurs ionotropes activés dans des conditions physiologiques par le glutamate et la glycine qui sont essentiels à la mémoire et à la plasticité synaptique.
Récepteur (biochimie)En biochimie, un récepteur est une protéine de la membrane cellulaire ou du cytoplasme ou du noyau cellulaire qui se lie spécifiquement à un facteur spécifique (un ligand, tels un neurotransmetteur, une hormone, une molécule médicamenteuse, une toxine, un ion calcium, ou une protéine spécifique de la membrane d'un virus...), induisant une réponse cellulaire à ce ligand. Les modifications du comportement du récepteur protéique induites par le ligand conduisent à des modifications physiologiques qui constituent les « effets biologiques » du ligand.
Spasmodic torticollisSpasmodic torticollis is an extremely painful chronic neurological movement disorder causing the neck to involuntarily turn to the left, right, upwards, and/or downwards. The condition is also referred to as "cervical dystonia". Both agonist and antagonist muscles contract simultaneously during dystonic movement. Causes of the disorder are predominantly idiopathic. A small number of patients develop the disorder as a result of another disorder or disease. Most patients first experience symptoms midlife.
UbiquitineL'ubiquitine est une protéine de 76 acides aminés servant, elle-même, de marqueur de protéines à éliminer. Elle est ainsi appelée parce qu'elle est localisée dans tous les compartiments subcellulaires de toutes les cellules des organismes, elle est dite ubiquitaire. L'ubiquitination désigne la fixation (covalente, ATP dépendante grâce à une cascade d'enzymes E1, E2, E3) spécifique et régulée d'une ou plusieurs ubiquitines sur une protéine cible (il faut quatre ubiquitines pour qu'une protéine soit dégradée).
