Alpha motor neuronAlpha (α) motor neurons (also called alpha motoneurons), are large, multipolar lower motor neurons of the brainstem and spinal cord. They innervate extrafusal muscle fibers of skeletal muscle and are directly responsible for initiating their contraction. Alpha motor neurons are distinct from gamma motor neurons, which innervate intrafusal muscle fibers of muscle spindles. While their cell bodies are found in the central nervous system (CNS), α motor neurons are also considered part of the somatic nervous system—a branch of the peripheral nervous system (PNS)—because their axons extend into the periphery to innervate skeletal muscles.
Thérapie géniquedroite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.
MotoneuroneLes motoneurones constituent la voie de sortie du système nerveux central ou la voie finale de tout acte moteur. Les corps cellulaires des motoneurones sont situés soit dans le tronc cérébral, soit dans la corne ventrale de la substance grise de la moelle épinière. Chaque motoneurone possède un axone qui part du système nerveux central pour innerver les fibres musculaires d'un muscle. L'ensemble constitué par un motoneurone et les fibres musculaires qu'il innerve constitue une unité motrice.
Gene deliveryGene delivery is the process of introducing foreign genetic material, such as DNA or RNA, into host cells. Gene delivery must reach the genome of the host cell to induce gene expression. Successful gene delivery requires the foreign gene delivery to remain stable within the host cell and can either integrate into the genome or replicate independently of it. This requires foreign DNA to be synthesized as part of a vector, which is designed to enter the desired host cell and deliver the transgene to that cell's genome.
Upper motor neuronUpper motor neurons (UMNs) is a term introduced by William Gowers in 1886. They are found in the cerebral cortex and brainstem and carry information down to activate interneurons and lower motor neurons, which in turn directly signal muscles to contract or relax. UMNs in the cerebral cortex are the main source of voluntary movement. They are the larger pyramidal cells in the cerebral cortex. There is a type of giant pyramidal cell called Betz cells and are found just below the surface of the cerebral cortex within layer V of the primary motor cortex.
Moelle spinaleLa moelle spinale (selon la nouvelle nomenclature), ou moelle épinière (dans l’ancienne nomenclature), désigne la partie du système nerveux central qui prolonge la moelle allongée appartenant au tronc cérébral. Elle est contenue dans le canal rachidien (canal formé par la superposition des foramens vertébraux), qui la soutient et la protège. Elle est constituée de neurones et de cellules gliales. Sa fonction principale est la transmission des messages nerveux entre le cerveau et le reste du corps.
Vecteur viralLes vecteurs viraux sont des outils couramment utilisés en biologie moléculaire pour délivrer un gène d’intérêt à l'intérieur de cellules. Ce procédé peut être utilisé sur un organisme vivant () ou sur des cellules maintenues en culture (). L'évolution a permis aux virus de développer des mécanismes spécifiques et particulièrement efficaces pour incorporer leur génome à l'intérieur des cellules qu'ils infectent. Ce mécanisme d'incorporation de matériel génétique (ADN ou ARN) s'appelle la transduction.
MuscleLe muscle est un organe composé de tissu mou retrouvé chez les animaux. Il est composé de tissus musculaires et de tissus conjonctifs (+ vaisseaux sanguins + nerfs). Les cellules musculaires (composant le tissu musculaire) contiennent des filaments protéiques d'actine et de myosine qui glissent les uns sur les autres, produisant une contraction qui modifie à la fois la longueur et la forme de la cellule. Les muscles fonctionnent pour produire de la force et du mouvement.
Tronc cérébralLe tronc cérébral appartient au système nerveux central, et plus particulièrement à l'encéphale. Il est situé dans la fosse crânienne postérieure, sous le cerveau et en avant du cervelet. Il est structurellement continu avec la moelle épinière, qui commence à la première racine spinale. Le tronc cérébral est relié au cerveau, via les pédoncules cérébraux du mésencéphale, et au cervelet, via les pédoncules cérébelleux supérieurs (mésencéphale), moyens (pont) et inférieurs (moelle allongée).
Virus adéno-associéthumb|Virus adéno-associés. Un virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant chez les primates dont l'humain. Les virus adéno-associés, très attractifs comme vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études précliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Certains sérotypes naturels (AAV9) ou artificiels traversent la barrière hémato-encéphalique chez l'homme.
