Séance de cours
Essais précliniques et cliniques en thérapie génique par SMA
Description
Cette séance de cours porte sur les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de l'atrophie musculaire de la colonne vertébrale (AMS), sur la démonstration de la puissance chez la souris, sur l'efficacité chez les patients, sur les résultats des essais de phase 1, sur d'autres essais réalisés par Novartis, sur les effets indésirables, sur le ciblage cellulaire et sur les perspectives futures en ingénierie génomique et en stratégies thérapeutiques.
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