Essais précliniques et cliniques en thérapie génique par SMA
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Explore la production de vecteurs viraux pour les applications de thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV et le processus de production et de purification à grande échelle.
Explore la thérapie génique pour le SNC et les organes sensoriels, en se concentrant sur les maladies génétiques rares et les progrès de la médecine de précision.
Explore les outils et les diagnostics basés sur le CRISPR pour des méthodes de test plus rapides, plus simples et moins coûteuses avec une grande spécificité et sensibilité.
Explore la réponse immunitaire à Covid-19, le développement du vaccin et les symptômes sévères, en mettant l'accent sur le rôle de l'ECA2 et de l'immunité innée.
Discute de la sélection de vecteurs viraux pour la thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV pour la thérapie SMA1 et l'administration du SNC.
