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Explore la thérapie génique pour le SNC et les organes sensoriels, en se concentrant sur les maladies génétiques rares et les progrès de la médecine de précision.
Explore la production de vecteurs viraux pour les applications de thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV et le processus de production et de purification à grande échelle.
Explore l'utilisation de vecteurs non viraux pour la distribution précise d'acides nucléiques et leurs limites dans la réalisation de l'expression génique à long terme.
Explore les cibles de thérapie génique, la thérapeutique à base d'ARN et les progrès récents dans les traitements génétiques pour les maladies monogéniques et le cancer.
Explore les applications du CRISPR-Cas dans l'édition de génomes, en mettant l'accent sur l'ingénierie des génomes bactériens, la guérison des maladies génétiques, guide la simplicité de l'ARN, la spécificité du Cas9, les mécanismes de dommages à l'ADN et l'édition de base.
Introduit la biologie synthétique pour le traitement des maladies, couvrant les thérapies d'ARN, la découverte de médicaments et les circuits géniques.
Explore les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de la SMA, y compris l'efficacité chez les patients, les résultats des essais, les effets indésirables, le ciblage cellulaire et les perspectives futures.
