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Explore les outils et les diagnostics basés sur le CRISPR pour des méthodes de test plus rapides, plus simples et moins coûteuses avec une grande spécificité et sensibilité.
Explore la médecine personnalisée, la thérapie génique, la technologie CRISPR, les stratégies d'édition de gènes et les implications éthiques de la génomique synthétique.
Explore la thérapie génique pour les maladies neurologiques, y compris les troubles monogéniques et multifactoriels, et l'utilisation de Cas9 et les mécanismes de réparation.
Discute de la sélection de vecteurs viraux pour la thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV pour la thérapie SMA1 et l'administration du SNC.
Couvre l'historique et les mécanismes des outils et des diagnostics basés sur le CRISPR, y compris les concepts avancés comme le test de détection SHERLOCK.
Déplacez-vous dans les mécanismes de compensation génétique déclenchés par la dégradation mutante de l'ARNm et leurs implications sur la génétique humaine.
Explore la cartographie de la protéotoxicité, en reliant la protéotoxicité aux fonctions intrinsèques des protéines protéiques agrégation-prone, en mettant l'accent sur l'alpha-synucléine et la maladie de Parkinson.