Médecine personnalisée: thérapie génique et CRISPR

Cette séance de cours plonge dans l'ère de la médecine personnalisée, explorant les progrès de la thérapie génique et la technologie révolutionnaire CRISPR. Il couvre le cas tragique de «Bubble boy» David, des articles de recherche en thérapie génique, des défis dans la délivrance de gènes et le système révolutionnaire CRISPR-Cas9. La séance de cours aborde également les applications biotechnologiques de CRISPR, y compris les stratégies d'édition de gènes, les approches de thérapie ex vivo et in vivo et la correction des mutations génétiques pathogènes dans les embryons humains. Les implications éthiques de la génomique synthétique et de la biologie synthétique sont également abordées, soulignant la nécessité de mécanismes de surveillance efficaces et d’un discours éclairé impliquant diverses disciplines.

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Concepts associés (28)

The theoretical part of this course covers classical genetics and contemporary genomics. Because bioinformatics has become important for genomic research, the course also includes practical applicatio

Biologie de synthèse

La biologie de synthèse, ou biologie synthétique, est un domaine scientifique et biotechnologique émergeant qui combine biologie et principes d'ingénierie, dans le but de concevoir et construire (« synthétiser ») de nouveaux systèmes et fonctions biologiques, avec des applications notamment développées par les secteurs agropharmaceutique, chimique, agricole et énergétique. Les objectifs de la biologie de synthèse sont de deux types : Tester et améliorer notre compréhension des principes gouvernant la biologie (apprendre en construisant).

Thérapie génique

droite|vignette|340px|Thérapie génique à base d'un vecteur adénovirus (virothérapie). Un nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d'un adénovirus, lequel est utilisé pour introduire l'ADN modifié dans une cellule humaine. Si le transfert se déroule correctement, le nouveau gène élaborera une protéine fonctionnelle qui pourra alors exprimer son potentiel thérapeutique. vignette|upright=1.5 La thérapie génique ou génothérapie est une stratégie thérapeutique qui consiste à faire pénétrer des gènes dans les cellules ou les tissus d'un individu pour traiter une maladie.

Gene delivery

Gene delivery is the process of introducing foreign genetic material, such as DNA or RNA, into host cells. Gene delivery must reach the genome of the host cell to induce gene expression. Successful gene delivery requires the foreign gene delivery to remain stable within the host cell and can either integrate into the genome or replicate independently of it. This requires foreign DNA to be synthesized as part of a vector, which is designed to enter the desired host cell and deliver the transgene to that cell's genome.

Biolistique

La biolistique est une méthode de transfert direct de gène dans une cellule, afin de créer des organismes transgéniques. C'est la méthode de transfert direct la plus utilisée pour transformer des cellules végétales. Elle consiste à propulser le gène d'intérêt dans les cellules à l'aide d'un canon à ADN, ce qui modifiera l'ADN des cellules. Le terme biolistique dérive d'un jeu de mots avec le mot balistique et le mot biologie. On utilise des microbilles de métal enrobées d’ADN (billes d’or ou de tungstène d'un micromètre de diamètre).

Gene targeting

En biologie moléculaire, le gene targeting est une méthode permettant le remplacement d'un gène par une nouvelle séquence par le biais de la recombinaison homologue. La nouvelle séquence peut être un nouveau gène, une version modifiée du même gène ou tout autre séquence d'intérêt. Au sens large le gene targeting décrit tout remplacement ciblé d'une séquence dans un génome. Le Prix Nobel de physiologie ou médecine 2007 fut décerné à Mario R. Capecchi, Martin J.