Explore la thérapie génique pour le SNC et les organes sensoriels, en se concentrant sur les maladies génétiques rares et les progrès de la médecine de précision.
Explore les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de la SMA, y compris l'efficacité chez les patients, les résultats des essais, les effets indésirables, le ciblage cellulaire et les perspectives futures.
Explore les cibles de thérapie génique, la thérapeutique à base d'ARN et les progrès récents dans les traitements génétiques pour les maladies monogéniques et le cancer.
Explore la thérapie génique pour les maladies neurologiques, y compris les troubles monogéniques et multifactoriels, et l'utilisation de Cas9 et les mécanismes de réparation.
Explore la médecine personnalisée, la thérapie génique, la technologie CRISPR, les stratégies d'édition de gènes et les implications éthiques de la génomique synthétique.
Discute des approches de la thérapie génique pour différentes maladies et des avantages du transfert génique par rapport aux médicaments conventionnels, ainsi que des vecteurs viraux pour la transmission génique.
Explore la production de vecteurs viraux pour les applications de thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV et le processus de production et de purification à grande échelle.
Explore l'ingénierie des cellules immunitaires pour la thérapie contre le cancer, en mettant l'accent sur le ciblage des inhibiteurs de contrôle par des méthodes d'administration novatrices.
