Explore la production de vecteurs viraux pour les applications de thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV et le processus de production et de purification à grande échelle.
Explore la thérapie génique pour le SNC et les organes sensoriels, en se concentrant sur les maladies génétiques rares et les progrès de la médecine de précision.
Discute des approches de la thérapie génique pour différentes maladies et des avantages du transfert génique par rapport aux médicaments conventionnels, ainsi que des vecteurs viraux pour la transmission génique.
Discute de la sélection de vecteurs viraux pour la thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV pour la thérapie SMA1 et l'administration du SNC.
Explore l'utilisation de vecteurs non viraux pour la distribution précise d'acides nucléiques et leurs limites dans la réalisation de l'expression génique à long terme.
Explore la thérapie génique pour les maladies neurologiques, y compris les troubles monogéniques et multifactoriels, et l'utilisation de Cas9 et les mécanismes de réparation.
Explore la médecine personnalisée, la thérapie génique, la technologie CRISPR, les stratégies d'édition de gènes et les implications éthiques de la génomique synthétique.
