Explore la thérapie génique pour les maladies neurologiques, y compris les troubles monogéniques et multifactoriels, et l'utilisation de Cas9 et les mécanismes de réparation.
Explore l'utilisation de vecteurs non viraux pour la distribution précise d'acides nucléiques et leurs limites dans la réalisation de l'expression génique à long terme.
Explore les maladies des motoneurones, en discutant de leur classification, des signatures pathologiques, de l'étiologie et des traitements potentiels, en mettant l'accent sur l'atrophie musculaire spinale.
Discute des approches de la thérapie génique pour différentes maladies et des avantages du transfert génique par rapport aux médicaments conventionnels, ainsi que des vecteurs viraux pour la transmission génique.
Discute de la sélection de vecteurs viraux pour la thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV pour la thérapie SMA1 et l'administration du SNC.
Explore les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de la SMA, y compris l'efficacité chez les patients, les résultats des essais, les effets indésirables, le ciblage cellulaire et les perspectives futures.
Explore la production de vecteurs viraux pour les applications de thérapie génique, en mettant l'accent sur les vecteurs AAV et le processus de production et de purification à grande échelle.
Explore la maladie d'Alzheimer, l'anxiété, la douleur et le système rénine-angiotensine, y compris le développement du premier inhibiteur de la rénine pour le traitement clinique.
