Virus adéno-associéthumb|Virus adéno-associés. Un virus adéno-associé (ou AAV, pour adeno associated virus en anglais) est un petit virus à ADN, non pathogène, existant chez les primates dont l'humain. Les virus adéno-associés, très attractifs comme vecteur de transfert de gènes, ont démontré au travers de nombreuses études précliniques de thérapie génique leur fort potentiel thérapeutique, conforté par des essais cliniques de phase I à III. Certains sérotypes naturels (AAV9) ou artificiels traversent la barrière hémato-encéphalique chez l'homme.
Système nerveux central250px|Le système nerveux central Central nervous system.svg Le système nerveux central (ou névraxe) - parfois désigné par son abréviation, SNC - est la partie du système nerveux comprenant l'encéphale et la moelle spinale. Le système nerveux central est ainsi nommé parce qu'il contient la majeure partie du système nerveux, mais aussi et surtout parce qu'il intègre les informations qu'il reçoit et coordonne ces signaux centraux pour influer sur l'activité de toutes les parties du corps des animaux bilatéralement symétriques (ou Bilateria ; ce sont tous les animaux multicellulaires, sauf les éponges et les animaux à symétrie radiale (ou radiata) tels que les méduses).
Cerveau humainLe 'cerveau humain' a la même structure générale que le cerveau des autres mammifères, mais il est celui dont la taille relative par rapport au reste du corps est devenue la plus grande au cours de l'évolution. Si la baleine bleue a le cerveau le plus lourd avec contre environ pour celui de l'homme, le coefficient d'encéphalisation humain est le plus élevé et est sept fois supérieur à celui de la moyenne des mammifères.
MyocyteLes myocytes, ou fibres musculaires, sont des cellules capables de contraction (syncytium, fusion de plusieurs cellules). On distingue principalement les des myocytes lisses. Les propriétés contractiles des cellules musculaires tiennent de la présence d'éléments du cytosquelette capables de se contracter à la suite d'une augmentation de la concentration en calcium intracellulaire. Ces éléments contractiles élémentaires sont constitués de microfilaments d'actine couplés à des myofilaments de myosine.
Extinction de gèneL'extinction de gène est un processus épigénétique de régulation de l'expression des gènes empêchant la production d'une protéine à partir d'un gène. Il s’agit d’un ancien mécanisme eucaryote de régulation qui est donc retrouvé dans un grand nombre de cellules animales ou végétales. Ces processus interviennent à deux niveaux : soit le processus affecte le gène, et en empêche la transcription, on parle alors d'extinction transcriptionnelle (TGS, transcriptional gene silencing) ; soit il affecte l'ARN messager et en empêche la traduction.
Cerveauvignette|Cerveau d'un chimpanzé. Le cerveau est le principal organe du système nerveux des animaux bilatériens. Ce terme tient du langage courant (non scientifique) et chez les chordés, comme les humains, il peut désigner l'encéphale, ou uniquement une partie de l'encéphale, le prosencéphale (télencéphale + diencéphale), voire seulement le télencéphale. Néanmoins, dans cet article, le terme « cerveau » prend son sens le plus large. Le cerveau des chordés est situé dans la tête, protégé par le crâne chez les craniés, et son volume varie grandement d'une espèce à l'autre.
Contraction musculaireLa contraction musculaire résulte de la contraction coordonnée de chacune des cellules du muscle. Il existe quatre phases au cours de la contraction d'une cellule musculaire « type » : l'excitation ou la stimulation qui correspond à l'arrivée du message nerveux sur la fibre musculaire ; le couplage excitation-contraction qui regroupe l'ensemble des processus permettant de transformer le signal nerveux reçu par la cellule en un signal intracellulaire vers les fibres contractiles ; la contraction proprement dite ; la relaxation qui est le retour de la cellule musculaire à l'état de repos physiologique.
Sclérose latérale amyotrophiqueLa sclérose latérale amyotrophique ou SLA, également appelée dans le monde francophone maladie de Charcot (maladie de Lou Gehrig ou ALS en anglais), est une maladie neurodégénérative des motoneurones de l'adulte. Elle est caractérisée par une dégénérescence progressive des motoneurones du cortex cérébral avec destruction consécutive du faisceau pyramidal (atteinte du premier motoneurone) et de ceux de la corne antérieure de la moelle épinière avec destruction des unités motrices associées (atteinte du deuxième motoneurone).
Barrière hémato-encéphaliquethumb|Les astrocytes de type 1 entourant les capillaires sanguins au niveau du cerveau. La barrière hémato-encéphalique, ou hémo-encéphalique, ou hémato-méningée est une barrière physiologique présente dans le cerveau chez tous les tétrapodes (vertébrés terrestres), entre la circulation sanguine et le système nerveux central (SNC). Elle sert à réguler le milieu (homéostasie) dans le cerveau, en le séparant du sang. Les cellules endothéliales, qui sont reliées par des jonctions serrées et qui tapissent les capillaires du côté du flux sanguin, sont les composants essentiels de cette barrière.
Neurone pseudo-unipolaireright|class=cx-linter-tag|thumb|1: Neurone pseudo-unipolaire 2: Neurone bipolaire Un neurone pseudo-unipolaire (pseudo - faux, uni - un) est une sorte de neurone sensoriel du système nerveux périphérique. Ce neurone contient un axone divisé en deux branches; une branche se dirige vers la périphérie et l'autre vers la moelle épinière. Par définition, un neurone pseudo-unipolaire a un axone avec deux branches : centrale et périphérique. Ces branches axonales ne doivent pas être confondues avec les dendrites.