Couvre l'historique et les mécanismes des outils et des diagnostics basés sur le CRISPR, y compris les concepts avancés comme le test de détection SHERLOCK.
Explore les applications du CRISPR-Cas dans l'édition de génomes, en mettant l'accent sur l'ingénierie des génomes bactériens, la guérison des maladies génétiques, guide la simplicité de l'ARN, la spécificité du Cas9, les mécanismes de dommages à l'ADN et l'édition de base.
Explore la biologie synthétique, la technologie CRISPR, le ciblage programmable d'ARN et l'édition du génome, en mettant l'accent sur le diagnostic basé sur CRISPR et les technologies d'ARN de précision.
Introduit la biologie synthétique pour le traitement des maladies, couvrant les thérapies d'ARN, la découverte de médicaments et les circuits géniques.
Explore les essais précliniques et cliniques de thérapie génique de la SMA, y compris l'efficacité chez les patients, les résultats des essais, les effets indésirables, le ciblage cellulaire et les perspectives futures.
