Atrophie musculaire spinale : Perspectives génétiques et stratégies thérapeutiques
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Explore les applications du CRISPR-Cas dans l'édition de génomes, en mettant l'accent sur l'ingénierie des génomes bactériens, la guérison des maladies génétiques, guide la simplicité de l'ARN, la spécificité du Cas9, les mécanismes de dommages à l'ADN et l'édition de base.
Explore les cibles de thérapie génique, la thérapeutique à base d'ARN et les progrès récents dans les traitements génétiques pour les maladies monogéniques et le cancer.
Déplacez-vous dans la base moléculaire des maladies génétiques, en discutant d'exemples spécifiques comme la Phénylcétonurie et l'hémophilie A, et le développement de médicaments à petites molécules pour les troubles génétiques.
Explore les maladies des motoneurones, en discutant de leur classification, des signatures pathologiques, de l'étiologie et des traitements potentiels, en mettant l'accent sur l'atrophie musculaire spinale.
Explore la traduction, les mutations, la fonction des ribosomes, le repliement des protéines et les processus de dégradation, en mettant l'accent sur le rôle du code génétique dans la synthèse des protéines.