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Explore les mutations SOD1 dans la SLA, en se concentrant sur le gain toxique de fonction, le mauvais repliement des protéines et les maladies autonomes non cellulaires.
Se penche sur le métabolisme de l'ARN dans la génétique de la SLA, en se concentrant sur les protéines clés, les mutations et les implications dans la neurodégénérescence.
Explore les maladies des motoneurones, en discutant de leur classification, des signatures pathologiques, de l'étiologie et des traitements potentiels, en mettant l'accent sur l'atrophie musculaire spinale.
Explore la thérapie génique pour le SNC et les organes sensoriels, en se concentrant sur les maladies génétiques rares et les progrès de la médecine de précision.
Couvre les aspects cliniques de la SLA, la progression de la maladie, la génétique et les facteurs environnementaux, mettant en lumière les défis auxquels sont confrontés les personnes atteintes de SLA.
Explorer la sélection et la justification des modèles animaux précliniques dans le développement des médicaments, en mettant l'accent sur le chemin de 10 à 15 ans vers un médicament à petites molécules commercialisé.
